Pirmą kartą mokslininkai panaudojo genų redagavimo techniką CRISPR suaugusio paciento kūne, siekdami išgydyti įgimtą aklumą. Kodėl tai svarbu: CRISPR jau buvo naudojamas redaguoti ląsteles už žmogaus kūno ribų, kurios vėliau vėl suleidžiamos į pacientą.
Ar saugu redaguoti genus suaugusiems?
Infekcijos ir kraujavimas yra gana retos komplikacijos. Viena didžiausių galimų rizikų, susijusių su genų redagavimu, yra ta, kad Crispr gali padaryti nenumatytų kitų genų pokyčių, tačiau Pierce'as teigė, kad bendrovės padarė daug, kad tai sumažintų ir užtikrintų, kad gydymas būtų sumažintas tik ten, kur buvo numatyta.
Ar kas nors gali naudoti CRISPR?
CRISPR rinkinys, kurį gamina Zayner, iš esmės leidžia žmonėms eksperimentuoti su biologiniu įsilaužimu ir genų redagavimu namuose. Zayneris tikisi demokratizuoti CRISPR ir padaryti jį prieinamą visiems, o ne apriboti turtingųjų ir galingųjų prieigą.
Ar CRISPR prieinamas visuomenei?
Dabartiniai bandymai, kuriuose naudojami CRISPR pagrįsti gydymo būdai, vis dar yra ankstyvosiose stadijose. Tai reiškia, kad net jei gydymo būdai yra saugūs ir veiksmingi, tikėtina, kad jiems dar liko keli metai nuo FDA patvirtinimo ir plačiai prieinami pacientams.
Kaip CRISPR galima naudoti žmonėms?
Pirmą kartą pasaulyje CRISPR, galingas genų redagavimo įrankis, galintis iškirpti ir įklijuoti DNR, pirmą kartą buvo panaudotas žmogaus kūne. … CRISPR gali rasti kelią į tas ląsteles ir ištaisyti geną – iškirpkite ir įklijuokite scenarijų, pagal kurį matomas nedidelis DNR pakeitimas, siekiant pašalinti mutaciją.
